CAR-T,全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),是应用现代先进的基因修饰技术,将能识别肿瘤特异性抗原的单链抗体(ScFv)基因和增强T细胞的活化功能的基因,在体外进行重组,再转染T细胞后回输给患者,从而发挥特异性识别并杀伤肿瘤细胞的作用。通俗的比喻就是:CAR-T细胞,犹如带着定向驱动装置且威力强大的“装甲车”,一旦与特定的肿瘤细胞遭遇,这辆CAR-T“装甲车”将一变百,甚至变千,成对数级的扩增,杀伤肿瘤细胞的作用陡升,达到精准定向强力摧毁肿瘤细胞的效果。CAR-T疗法的蓬勃发展预示着肿瘤治疗模式的变革,尤其在复发难治性B淋巴细胞肿瘤、多发性骨髓瘤已经展现出显著的疗效,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一,是肿瘤学免疫治疗的里程碑。全球多个临床研究中心正在如火如荼开展临床试验,已经成为国际竞争的核心产业群。
永乐高ylg官网血液科在院领导的大力支持下,以建设医疗卫生高地、研究型医院为契机,大力发展CAR-T技术及临床应用研究。血液科经过多年的奋发努力与创新开拓,在CAR-T技术领域的基础与临床研究达到国际先进水平。
血液科已建立成熟的CAR-T研发平台,为提高CAR-T疗法的有效性、持久性和安全性,不断优化CAR设计,创新性构建了多种含有新型共刺激分子的CAR分子,涵盖多个血液肿瘤抗原靶标,申请国际PCT专利1项,国内发明专利4项,获得国家自然科学基金项目资助,中国肿瘤大会优秀论文二等奖。血液科在国内较早开展CAR-T技术临床应用研究,建立CAR-T细胞治疗血液肿瘤临床研究体系(临床研究方案、ICF及CRF设计和撰写,试验管理和实施,建立CAR-T患者风险防控管理与临床规范)。
研究团队与新西兰Wellington Blood and Cancer Centre针对CAR-T领域展开交流与深入合作
研究团队受邀参加湖南省政企研关于CAR-T治疗进展研讨会
2015年血液科与李鹏教授团队(广东昭泰体内生物医药科技有限公司)开展临床转化研究的全面合作,2016年启动系列CAR-T在血液肿瘤的临床研究。正在开展的新型第三代CAR-T细胞(CAR-T2)治疗复发/难治性CD19+急性白血病的I期临床研究(临床研究登记号:ClinicalTrials.gov NCT02822326)。临床研究进展顺利,已完成剂量探索研究,目前进入扩展阶段。初步结果显示:完全缓解率78.6%,迄今未出现不可控制的细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性。自2016年启动研究以来,观察到患者最长的持续缓解期已超过28个月。目前已完成向国家食品药品监督管理总局提交注册申请(国家生物制剂I类新药)。部分成果已发表于国际权威的血液领域期刊Leukemia、J Hematol Oncol,并在美国AACR、全国实验血液学年会、中国肿瘤大会、广东省血液病年会等大会上进行学术交流。
研究团队参与学术交流
2019年将启动CAR-T治疗复发难治性CD19+急性白血病II期临床研究,将陆续启动CAR-T治疗恶性淋巴瘤、骨髓瘤和急性髓系白血病的临床研究。血液科全体医务人员不忘初心,一直以来都在不断开拓进取,在血液病的治疗之路不断创新,力求最大程度地提升诊疗水平,造福更多的患者。
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